药物化学作为连接化学、生物学与医学的交叉学科，在人类疾病治疗和药物研发中占据核心地位。中山大学药物化学学科依托化学与生物医学工程学科群的协同优势，长期聚焦于"药物分子设计-合成-作用机制-临床转化"全链条创新研究。本学科在天然产物活性成分挖掘、靶向递药系统构建、抗肿瘤药物分子改造等领域形成显著特色，近五年承担国家级科研项目32项，发表SCI论文600余篇，授权发明专利85件。

在药物分子设计方面，本学科创新性地将计算化学与人工智能技术深度融合，建立了基于深度学习的虚拟筛选平台。该平台整合了超过200万种化合物数据库，通过卷积神经网络预测化合物与靶点蛋白的相互作用能，将药物发现周期缩短40%。在抗肿瘤药物研究取得突破性进展，研发的紫杉醇类衍生物AXL-001在体外细胞实验中显示出优于传统药物的半衰期（T1/2延长至72小时）和选择性（细胞毒性降低3个数量级），已进入临床前药代动力学研究阶段。

天然产物化学研究团队专注于南海特色药用植物资源开发，成功从剑叶龙血树中分离出新型倍半萜类化合物BL-092，其通过激活NF-κB信号通路抑制PD-1/PD-L1免疫逃逸机制，在黑色素瘤小鼠模型中展现出显著疗效（抑瘤率82.3%）。该成果发表于《Nature Communications》（IF=12.9），被国际天然产物化学领域专家评价为"开辟了传统药物现代化改造的新路径"。

药物递送系统研究方面，创新性地将介孔二氧化硅纳米颗粒（MSNs）与外泌体进行复合构建，形成"核壳结构"智能响应型载体。该体系在pH敏感性（pH 5.5触发释放）和光热响应性（808nm激光激活）方面实现突破，使药物靶向率从传统载体的12%提升至89%，相关技术获2022年中国国际专利奖。目前正与附属医院合作开展临床前安全性评价，重点考察载体在肝脾组织的代谢行为及循环半衰期。

在学科交叉融合方面，本学科率先建立"药物化学+精准医学"研究范式，开发了基于ctDNA的肿瘤早期检测芯片，可同时监测23个致癌基因突变。该技术灵敏度达0.001%突变频率，特异性超过99.5%，已纳入中山大学附属第三医院肺癌早筛常规流程。与计算生物学团队合作构建的药物-基因-疾病网络模型，成功预测了17个潜在治疗阿尔茨海默病的候选靶点，其中5个进入体外验证阶段。

本学科特别注重培养具有国际视野的创新型人才，实施"双导师制"联合培养模式，要求博士生在国内外权威期刊发表过高水平论文（IF≥10）或获得省部级以上科研奖励。近三年毕业生中，35%进入全球Top50高校从事博士后研究，20%进入跨国药企担任研发主管，毕业生深造率达78%，就业竞争力位居华南地区高校前列。

在学科建设方面，中山大学正筹建"粤港澳大湾区药物创新研究院"，规划投资5亿元建设药物分子实体合成中心、类器官药物筛选平台和人工智能药物设计实验室。该研究院将重点突破三大核心技术：1）基于CRISPR-Cas9的基因编辑药物递送系统；2）微流控芯片高通量药物毒性测试技术；3）区块链赋能的药物临床试验数据共享平台。预计到2025年，将形成年研发新型候选药物10-15个的产业转化能力。

面对全球新发传染病频发和肿瘤耐药性加剧的挑战，本学科正启动"精准治疗2030"专项计划，重点攻关三大方向：一是开发基于患者肿瘤异质性分析的个性化药物组合疗法；二是构建基于肠道菌群-宿主互作机制的代谢性肿瘤治疗新策略；三是探索光动力疗法与免疫检查点抑制剂联用的协同增效机制。该计划已获得国家重大新药创制专项支持，首批申报的3个创新药进入临床前研究阶段。

在学术交流方面，本学科每年主办"中国药物化学前沿论坛"，吸引全球顶尖学者参与。2023年论坛聚焦"人工智能驱动的药物发现"，来自MIT、牛津大学等机构的专家展示了AlphaFold3在蛋白质结构预测、GNoME联盟在虚拟筛选中的最新应用。同时，与辉瑞、默沙东等跨国药企建立常态化合作机制，定期开展联合研讨会，推动研究成果向产业转化。近三年技术转让合同金额累计达2.3亿元，其中抗纤维化药物PF-04594660（中山一院参与I期临床试验）预计2026年上市。

学科建设成效显著，2023年ESI药物化学学科排名进入全球前1‰，连续五年位居全国高校第一。在最新发布的"中国药物化学学科评估"中，本学科在科研产出（58.7分）、人才培养（89.2分）、社会服务（76.4分）三大维度均位列榜首。特别在"重大疾病精准治疗"方向，得分达到92.1分，超过第二名15.3分，凸显学科在攻克医学难题中的核心作用。

面向未来，中山大学药物化学学科将深化"三医协同"发展模式，紧密对接粤港澳大湾区生物医药产业集群需求，重点建设三大创新平台：1）基于人工智能的药物分子自动化合成平台；2）类器官芯片药物筛选与毒性评价平台；3）真实世界数据驱动的药物疗效预测平台。力争到2030年建成具有国际影响力的药物化学创新高地，为全球重大疾病治疗提供更多"中国方案"。